Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
312 hír · 15/16. oldal
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Egyesült Államok gyermekkórházainak intenzív osztályos adatait tekintették át.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Hacettepe Egyetem 491 olyan retinoblasztómás gyermek adatait vizsgálta, akiket 51 év alatt gondozott.
TörökországSGK és térítés
Az SMA-s gyermekek kezelésében alkalmazott újabb gyógyszer kerül fel az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) támogatott gyógyszereinek listájára.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A vizsgálatban 172, magas halálozási kockázatú PAH-s beteg vett részt.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a fitusiránt hemofília A-ban vagy B-ben szenvedő betegeknél a vérzések megelőzésére.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországi és egyiptomi szemészek a Sturge–Weber-szindrómához társuló zöldhályogban szenvedő gyermekeket vizsgálták.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság engedélyezte a diazoxid-kolin tablettát Prader–Willi-szindrómában a kóros falásvágy kezelésére.
TörökországSGK és térítés
A Sağlık Uygulama Tebliği (egészségügyi szolgáltatási rendelet) módosításával 16 gyógyszer került fel az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) támogatott listájára.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban egyetlen központban 29, 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő személy adatait tekintették át.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy antalyai központban közzétették az MPS VI-tal diagnosztizált gyermekeknél végzett őssejt-átültetés eredményeit.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Átvizsgálták a minisztérium országos egészségügyi nyilvántartásait.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a revakinagén taroretcelt a 2-es típusú makuláris teleangiectasia kezelésére.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte az eplontersent.
Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
Angliában egészségügyi nyilvántartásokból 89 piruvát-kináz-hiányos beteget azonosítottak.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Hemofili Dernekleri Federasyonu (Hemofília Egyesületek Szövetsége) szerint Törökországban klinikai vizsgálatok keretében 46 hemofíliás beteg kapott génterápiát.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Hacettepe Egyetem az 1984–2020 között diagnosztizált 50 beteg adatait vizsgálta.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU feltételes engedélyt adott a szájon át szedhető belzutifánra.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a szájon át szedhető mirdametinibet NF1-es betegeknél.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy német vezetésű vizsgálatban, amelyben törökországi központok is részt vettek, legfeljebb 658 ARPKD-s beteg adatait elemezték.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy 57 vascularis EDS-ben szenvedő felnőtt részvételével végzett vizsgálatban az irbezartánt tesztelték.