الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
45 مستجدًا · الصفحة 1/3
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
حصل leriglitazone، الذي يؤخذ عن طريق الفم، على إذن في أوروبا لعلاج الحثل الكظري الدماغي للمادة البيضاء.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على levacetylleucine لعلاج اضطراب التوازن والمشي في متلازمة الرنح وتوسع الشعيرات (A-T).
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على rebisufligene etisparvovec للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو من النوع A (MPS IIIA).
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 20 أغسطس 2026 على trofinetide لعلاج متلازمة ريت.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة مُعجَّلة على pariglasgene brecaparvovec لعلاج داء اختزان الغليكوجين من النوع Ia.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أقراص oveporexton بخطاب مؤرخ في 5 أغسطس 2026.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
منحت المفوضية الأوروبية موافقتها على nerandomilast في 15 يوليو 2026.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 يوليو 2026 على exagamglogene autotemcel للأطفال فوق عمر 2 سنة.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وافقت المفوضية الأوروبية على onasemnogene abeparvovec الذي يُعطى في السائل الدماغي الشوكي.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وسّعت المفوضية الأوروبية استخدام marstacimab ليشمل أيضًا مرضى الهيموفيليا A الذين لديهم مثبطات للعامل VIII ومرضى الهيموفيليا B الذين لديهم مثبطات للعامل IX.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني لفقدان السمع الشديد الناتج عن جين OTOF.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على marnetegragene autotemcel لعلاج عوز التصاق الكريات البيض الشديد من النوع الأول.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 26 مارس 2026 على دواء لعلاج نقص TK2 يحتوي على doxecitine و doxribtimine.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة مُعجَّلة على tividenofusp alfa للأطفال المصابين بمتلازمة هنتر (MPS II).
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواء navepegritide موافقة مُعجَّلة في 27 فبراير 2026.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على علاج عوز الأرجيناز 1 بدواء pegzilarginase.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 19 يناير 2026 على donidalorsen الذي يقي من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 19 يناير 2026 على levacetylleucine لعلاج النوع C من داء نيمان-بيك.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية على etuvetidigene autotemcel لعلاج متلازمة فيسكوت-ألدريتش.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على mitapivat لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا ألفا أو بيتا.