Enfermedades raras
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
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UENuevos tratamientos y aprobaciones
En Europa se autorizó la leriglitazona, que se toma por vía oral, para la adrenoleucodistrofia cerebral.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) aprobó la levacetilleucina para los problemas de equilibrio y de marcha en la ataxia-telangiectasia (A-T).
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el rebisufligén etisparvovec para niños con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea aprobó el 20 de agosto de 2026 la trofinetida para el síndrome de Rett.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó por la vía acelerada el pariglasgén brecaparvovec para la glucogenosis tipo Ia.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó los comprimidos de oveporexton mediante una carta fechada el 5 de agosto de 2026.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea aprobó el nerandomilast el 15 de julio de 2026.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La agencia del medicamento de Estados Unidos (FDA) aprobó el 1 de julio de 2026 el exagamglogén autotemcel para niños mayores de 2 años.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea aprobó el onasemnogén abeparvovec administrado en el líquido cefalorraquídeo para la atrofia muscular espinal.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea amplió el uso del marstacimab para incluir también a pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII y con hemofilia B con inhibidores del factor IX.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó la primera terapia génica para la pérdida auditiva grave causada por el gen OTOF.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el marnetegragén autotemcel para el déficit de adhesión leucocitaria tipo I grave.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea aprobó el 26 de marzo de 2026 un medicamento para el déficit de TK2 que contiene doxecitina y doxribtimina.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó por la vía acelerada el tividenofusp alfa para niños con síndrome de Hunter (MPS II).
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA concedió el 27 de febrero de 2026 la aprobación acelerada al fármaco navepegritida.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó para la deficiencia de arginasa 1 el fármaco pegzilarginasa.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea aprobó el 19 de enero de 2026 el donidalorsén, que previene las crisis de angioedema hereditario.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La levacetilleucina, para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, fue aprobada el 19 de enero de 2026 por la Comisión Europea.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea aprobó el etuvetidigén autotemcel para el síndrome de Wiskott-Aldrich.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el mitapivat para tratar la anemia en adultos con talasemia alfa o beta.