UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba el rilzabrutinib oral para adultos con PTI que no responden a otros tratamientos
La Comisión Europea aprobó el rilzabrutinib el 22 de diciembre de 2025.
Aprobación oficial del medicamentoPTI
Enfermedades raras
Novedades
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
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EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Aprobado el etuvetidigén autotemcel, primera terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich
La FDA aprobó el etuvetidigén autotemcel para el síndrome de Wiskott-Aldrich.
Aprobación oficial del medicamentoWiskott-Aldrich
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba el nipocalimab para la miastenia gravis, también en adolescentes de 12 años o más
La Comisión Europea aprobó el 28 de noviembre de 2025 el nipocalimab para la miastenia gravis generalizada.
Aprobación oficial del medicamentoMG
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba el onasemnogén abeparvovec intratecal para la AME a partir de los 2 años
La FDA aprobó una nueva forma de onasemnogén abeparvovec, administrada en una única dosis en el conducto raquídeo (vía intratecal), para niños, adolescentes y adultos de 2 años o más con atrofia muscular espinal (AME) y mutación confirmada en el gen SMN1.
Aprobación oficial del medicamentoSMA
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba el plozasirán, que reduce los triglicéridos, en adultos con SQF
La FDA aprobó el plozasirán en adultos con SQF como complemento de la dieta.
Aprobación oficial del medicamentoSQF
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprueba la doxecitina y la doxribtimina, primer tratamiento para la deficiencia de TK2
La FDA aprobó la combinación de doxecitina y doxribtimina en niños y adultos con deficiencia de TK2 cuyos síntomas comenzaron a los 12 años o antes.
Aprobación oficial del medicamentoDeficiencia de TK2
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba el obinutuzumab en la inflamación renal causada por el lupus
La FDA aprobó el obinutuzumab en adultos con nefritis lúpica activa, como complemento del tratamiento estándar.
Aprobación oficial del medicamentoLupus (LES)
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba el sebetralstat oral para las crisis de angioedema hereditario
La Comisión Europea aprobó el 17 de septiembre de 2025 el sebetralstat para las crisis de angioedema hereditario.
Aprobación oficial del medicamentoAEH
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. amplía la aprobación del concizumab a la hemofilia A y B sin inhibidores
La FDA aprobó el concizumab, autorizado previamente para pacientes con inhibidores, también para prevenir hemorragias en pacientes de 12 años o más con hemofilia A y B sin inhibidores.
Aprobación oficial del medicamentoHemofilia
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba la sepiapterina para la fenilcetonuria; también cuenta con aprobación en la UE
La FDA aprobó la sepiapterina para el tratamiento de la fenilcetonuria.
Aprobación oficial del medicamentoPKU
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba el mirdametinib para los neurofibromas plexiformes asociados a NF1 que no pueden operarse
Para los neurofibromas plexiformes asociados a NF1, la Comisión Europea concedió una aprobación condicional al mirdametinib.
Aprobación oficial del medicamentoNF1
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba un nuevo modulador triple de CFTR en dosis única diaria para la fibrosis quística
La Comisión Europea aprobó la combinación de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor para la fibrosis quística.
Aprobación oficial del medicamentoFibrosis quística
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Primera aprobación en EE. UU. para la alcaptonuria: la nitisinona reduce el ácido homogentísico en la orina
La FDA aprobó la nitisinona para reducir el ácido homogentísico en la orina en adultos con alcaptonuria.
Aprobación oficial del medicamentoAlcaptonuria
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea concede una aprobación condicional al givinostat oral para la DMD
La Comisión Europea concedió una autorización condicional de comercialización al givinostat para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Aprobación oficial del medicamentoDMD
JapónNuevos tratamientos y aprobaciones
Japón aprueba de forma condicional la terapia génica para la DMD delandistrogén moxeparvovec
El Ministerio de Sanidad de Japón aprobó de forma condicional y por tiempo limitado el delandistrogén moxeparvovec para niños con DMD.
Aprobación oficial del medicamentoDMD
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprueba el prademagén zamikeracel para las heridas de la piel de mariposa (EBDR)
La FDA aprobó el prademagén zamikeracel para las heridas de pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva.
Aprobación oficial del medicamentoEB
UENuevos tratamientos y aprobaciones
UE: opinión favorable para el efgartigimod subcutáneo en la PDIC
El 25 de abril de 2025, el CHMP, comité científico de la Agencia Europea de Medicamentos, emitió una opinión favorable.
Aprobación oficial del medicamentoPDIC (CIDP)
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba un gel de terapia génica para las heridas de la piel de mariposa distrófica
La Comisión Europea aprobó el beremagén geperpavec para las heridas de la piel de mariposa distrófica (epidermólisis bullosa distrófica).
Aprobación oficial del medicamentoEB
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba el fitusirán para la hemofilia A y B
La FDA aprobó el fitusirán para prevenir hemorragias en pacientes con hemofilia A o B.
Aprobación oficial del medicamentoHemofilia
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
EE. UU. aprueba el diazóxido colina para el hambre excesiva en el síndrome de Prader-Willi
La FDA aprobó el 26 de marzo de 2025 los comprimidos de diazóxido colina para el hambre excesiva en el síndrome de Prader-Willi.
Aprobación oficial del medicamentoPrader-Willi