Enfermedades raras
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
312 novedades · página 15/16
EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Se revisaron los registros de cuidados intensivos de hospitales pediátricos de Estados Unidos.
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
La Universidad Hacettepe analizó a 491 niños con retinoblastoma a los que siguió durante 51 años.
TurquíaSGK y financiación
Otro medicamento utilizado en el tratamiento de niños con AME (atrofia muscular espinal) se incluirá en la lista de reembolso del SGK.
MundialInvestigación y ensayos clínicos
En el ensayo participaron 172 pacientes con HAP con alto riesgo de muerte.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el fitusirán para prevenir hemorragias en pacientes con hemofilia A o B.
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Oftalmólogos de Turquía y Egipto estudiaron a niños con tensión ocular alta debida al síndrome de Sturge-Weber.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el 26 de marzo de 2025 los comprimidos de diazóxido colina para el hambre excesiva en el síndrome de Prader-Willi.
TurquíaSGK y financiación
Con una modificación del Comunicado de Aplicación Sanitaria (SUT), se incluyeron 16 medicamentos en la lista de reembolso del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
En Turquía se revisaron los registros de 29 personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 en un único centro.
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Se publicaron los resultados del trasplante de células madre en niños con MPS VI de un centro de Antalya.
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Se revisaron los registros nacionales de salud del Ministerio y se encontraron 1623 pacientes con NMOSD.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La FDA aprobó el revakinagén taroretcel para la telangiectasia macular tipo 2.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La Comisión Europea ha aprobado el eplontersén.
Reino UnidoInvestigación y ensayos clínicos
En Inglaterra se identificó en los registros sanitarios a 89 pacientes con deficiencia de piruvato cinasa.
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Según la Federación de Asociaciones de Hemofilia, en Turquía se administró terapia génica a 46 pacientes con hemofilia en ensayos clínicos.
TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
La Universidad Hacettepe estudió a 50 pacientes diagnosticados entre 1984-2020.
UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE concedió una aprobación condicional al belzutifán, que se toma por vía oral.
EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
La Administración de Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el mirdametinib, que se toma por vía oral, para pacientes con NF1.
EuropaInvestigación y ensayos clínicos
En un estudio dirigido desde Alemania, en el que también participaron centros de Turquía, se analizó a hasta 658 pacientes con poliquistosis renal autosómica recesiva (PQRAR).
EuropaInvestigación y ensayos clínicos
En un ensayo con 57 adultos con SED vascular se probó el irbesartán.