Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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États-UnisRecherche et essais cliniques
Les dossiers de réanimation d'hôpitaux pédiatriques des États-Unis ont été examinés.
TurquieRecherche et essais cliniques
L'Université Hacettepe a étudié 491 enfants atteints de rétinoblastome qu'elle a suivis pendant 51 ans.
TurquieSGK et remboursement
Un autre médicament utilisé pour traiter les enfants atteints de SMA (amyotrophie spinale) sera ajouté à la liste des remboursements de la SGK (sécurité sociale turque).
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 172 patients atteints d'HTAP à haut risque de décès.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le fitusiran pour prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A ou B.
TurquieRecherche et essais cliniques
Des ophtalmologues de Turquie et d'Égypte ont étudié des enfants ayant une hypertension oculaire liée au syndrome de Sturge-Weber.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament a autorisé le 26 mars 2025 les comprimés de diazoxide choline contre l'envie excessive de manger (hyperphagie) dans le syndrome de Prader-Willi.
TurquieSGK et remboursement
Avec une modification du Sağlık Uygulama Tebliği (SUT, règlement turc sur les prestations de santé), 16 médicaments ont été ajoutés à la liste des remboursements de la SGK (sécurité sociale turque).
TurquieRecherche et essais cliniques
En Turquie, les dossiers de 29 personnes atteintes de maladie de Gaucher de type 1, suivies dans un seul centre, ont été examinés.
TurquieRecherche et essais cliniques
Un centre d'Antalya a publié les résultats de greffes de cellules souches chez des enfants atteints de MPS VI.
TurquieRecherche et essais cliniques
Les registres nationaux de santé du ministère ont été passés en revue.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le revakinagène taroretcel pour la télangiectasie maculaire de type 2 (MacTel).
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé l'éplontersen.
Royaume-UniRecherche et essais cliniques
En Angleterre, 89 patients atteints d'un déficit en pyruvate kinase ont été repérés dans les dossiers de santé.
TurquieRecherche et essais cliniques
Selon la Hemofili Dernekleri Federasyonu (Fédération des associations d'hémophilie), 46 patients atteints d'hémophilie ont reçu une thérapie génique dans le cadre d'essais cliniques en Turquie.
TurquieRecherche et essais cliniques
L'Université Hacettepe a étudié 50 patients diagnostiqués entre 1984 et 2020.
UENouveaux traitements et autorisations
L'UE a accordé une autorisation conditionnelle au belzutifan, pris par la bouche.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament (FDA) a autorisé le mirdamétinib, pris par la bouche, chez les patients atteints de NF1.
EuropeRecherche et essais cliniques
Dans une étude menée par l'Allemagne, avec la participation de centres de Turquie, jusqu'à 658 patients atteints de PKRAR (polykystose rénale autosomique récessive) ont été étudiés.
EuropeRecherche et essais cliniques
L'irbésartan a été testé dans une étude incluant 57 adultes atteints de SED vasculaire (syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire).