Participer à des essais cliniques

Le but d'un essai clinique

Les essais cliniques cherchent de meilleures façons de traiter les maladies. Les volontaires reçoivent un médicament ou une méthode choisis par les chercheurs. On apprend ainsi ce qu'ils produisent chez l'être humain. Dans certains essais, un nouveau traitement est comparé à un traitement existant. La personne qui participe peut en tirer un bénéfice, ou non.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · MedlinePlus – Clinical Trials · TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı – Vatandaş İçin

Les phases : des essais qui avancent pas à pas

Les nouveaux médicaments sont testés successivement en plusieurs étapes, appelées phases. Chaque phase cherche à répondre à une question différente. Un médicament ne passe pas à la phase suivante sans avoir franchi la précédente.

1. Phase 1 : le médicament est testé pour la première fois chez un petit nombre de personnes. On étudie la sécurité, les effets indésirables et la dose appropriée.
2. Phase 2 : le médicament est testé chez davantage de patients. Son effet et sa sécurité sont suivis de plus près.
3. Phase 3 : il est comparé, dans des groupes de patients plus grands, à un traitement existant ou à un placebo.
4. Phase 4 : après son autorisation, le médicament continue d'être surveillé dans l'usage courant. Cette phase n'est pas réalisée pour tous les médicaments.

Source : NHS – Clinical trials · Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 4 (Faz I–III tanımları) (mevzuat.gov.tr)

Placebo, tirage au sort et insu

Un placebo est un produit qui ressemble au médicament mais ne contient pas de substance active. Dans la plupart des essais, les personnes sont réparties dans les groupes au hasard, c'est-à-dire par tirage au sort (randomisation). C'est généralement un ordinateur qui s'en charge. Ni vous ni votre médecin ne pouvez choisir le groupe. Dans certains essais, ni vous ni l'équipe ne savez qui est dans quel groupe. On parle d'essai en aveugle (en insu). Le but est d'évaluer les résultats de façon impartiale.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials

Un traitement expérimental n'est pas un traitement prouvé

Le médicament testé dans un essai n'est le plus souvent pas encore autorisé. Bien souvent, les chercheurs eux-mêmes ne savent pas s'il est utile, nuisible ou équivalent au traitement existant. C'est pour cela que l'essai est mené. Le fait qu'un médicament soit testé ne veut pas dire qu'il sera efficace. Il est important de voir l'essai non pas comme une porte d'espoir, mais comme une recherche.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials

Avis du comité d'éthique et autorisation de la TİTCK

Un essai de médicament ne peut pas commencer sans l'avis favorable d'un comité d'éthique et l'autorisation de la TİTCK (Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu, agence turque du médicament et des dispositifs médicaux). Le comité d'éthique est un organe indépendant chargé de protéger les droits et la sécurité des volontaires. Vous pouvez demander à l'équipe si l'essai qui vous est proposé a obtenu ces autorisations.

Source : Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 4 ve md. 11 (mevzuat.gov.tr) · TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı – Vatandaş İçin

Le formulaire de consentement éclairé du volontaire

Avant votre participation, le chercheur doit vous expliquer l'essai d'une manière que vous pouvez comprendre. Il présente le but, la méthode, les bénéfices attendus, les risques et les contraintes possibles. Il vous indique aussi votre droit de vous retirer. Vous devez disposer de suffisamment de temps pour poser vos questions et prendre votre décision. Le consentement est écrit. Vous lisez le formulaire, vous le datez et vous le signez. Vous devez décider librement, de votre propre volonté, sans qu'aucun avantage vous soit accordé.

1. Demandez si vous pouvez emporter le formulaire chez vous pour en parler avec votre famille ou votre médecin.
2. Demandez qu'on vous explique chaque terme que vous ne comprenez pas.
3. Si vous n'êtes pas en mesure de signer, l'entretien se déroule devant un témoin impartial qui ne fait pas partie de l'équipe.
4. Un exemplaire du formulaire doit vous être remis, à vous ou à votre représentant légal.

Source : Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20 ve md. 21 (mevzuat.gov.tr)

Vous pouvez vous retirer à tout moment

Vous pouvez quitter l'essai à tout moment. Vous n'avez pas à donner de raison. Le fait de partir ne vous fait perdre aucun droit pour vos traitements ultérieurs. Vos droits sont aussi préservés pour votre suivi médical. Avant de partir, parlez-en avec l'équipe. Vous pourrez ainsi le faire en toute sécurité. Un chercheur est aussi désigné pour vous informer pendant toute la durée de l'essai.

Source : Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20 (mevzuat.gov.tr) · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Les enfants : l'accord des parents et la parole de l'enfant

Dans les essais auxquels participent des enfants, le consentement écrit de la mère et du père, ou du tuteur s'il y a une tutelle, est recueilli. Si l'enfant est en mesure de décider, son accord est aussi demandé. Les informations sur l'essai sont expliquées à l'enfant d'une manière adaptée à son âge. Si l'enfant ne veut pas participer ou veut se retirer par la suite, il est sorti de l'essai. Si l'enfant atteint, pendant l'essai, l'âge de donner son consentement, celui-ci lui est aussi demandé. Le comité d'éthique ne peut pas donner son avis favorable sans l'avis positif d'un pédiatre.

Source : Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 10 ve md. 23 (mevzuat.gov.tr)

Frais, rémunération et assurance

Aucun paiement ne peut vous être demandé pour le médicament de l'essai, le matériel nécessaire, les examens, les analyses et les traitements. Aucune offre d'argent destinée à vous convaincre de participer ne peut non plus vous être faite. En revanche, les frais liés à votre participation, comme les frais de déplacement, sont couverts par le budget de la recherche. Une assurance est obligatoire pour les volontaires. Seules les études scientifiques à faible risque en sont dispensées. Signer le formulaire de consentement ne supprime pas votre droit de demander réparation si vous subissez un préjudice.

Source : Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20, md. 53 ve md. 54 (mevzuat.gov.tr) · TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı – Vatandaş İçin

Vos données personnelles

Votre confidentialité est protégée par la loi. La Kişisel Verilerin Korunması Kanunu (KVKK, loi turque sur la protection des données personnelles) s'applique en la matière. Si les résultats sont publiés, votre nom ne peut pas être révélé. Vos données peuvent aussi être utilisées plus tard dans une autre recherche. Votre accord doit alors être demandé séparément. Vous pouvez retirer cet accord à tout moment. Mais les données utilisées avant ce retrait ne sont pas concernées.

Source : Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 20 (mevzuat.gov.tr)

Parlez-en à votre médecin et aux associations de patients

La première étape est de demander au médecin qui vous suit. Il peut savoir s'il existe un essai adapté. Les associations de patients peuvent aussi faire connaître les essais portant sur leur maladie. Même si vous trouvez un essai sur Internet, parlez-en à votre médecin avant de décider.

Source : NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Le portail des essais cliniques de la TİTCK (KAP)

La TİTCK publie les enregistrements des essais cliniques menés en Turquie sur un portail public, le KAP (Klinik Araştırmalar Portalı). On peut y chercher par nom de maladie, par centre et par statut de l'essai. On peut aussi voir si le recrutement de volontaires est en cours. Le portail contient les essais dont la demande a été déposée en 2016 ou après. Certains essais anciens et terminés n'y figurent pas. Le portail sert uniquement à informer ; l'enregistrement officiel est détenu par l'Agence.

Source : TİTCK Klinik Araştırmalar Portalı (KAP) · TİTCK – Klinik araştırma arama ekranı · Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 57 (mevzuat.gov.tr)

ClinicalTrials.gov

ClinicalTrials.gov est un registre géré par la Bibliothèque nationale de médecine des États-Unis. Le site est en anglais. Il recense des essais menés dans de nombreuses régions du monde. Chaque essai a un numéro NCT. Le site indique qui peut participer, où l'essai a lieu et s'il recrute des volontaires. Les informations sont saisies par les responsables de l'essai. Le gouvernement américain n'examine pas la sécurité de chaque essai de la liste. Figurer dans la liste ne veut pas dire que l'essai est sûr ou efficace.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · ClinicalTrials.gov – Disclaimer · MedlinePlus – Clinical Trials

Registres de l'Union européenne et plateforme de l'OMS

Les essais de médicaments menés dans l'Union européenne peuvent être recherchés sur le site du système d'information sur les essais cliniques (CTIS) de l'Agence européenne des médicaments. Ce site contient les essais postérieurs au 31 janvier 2022. Pour les essais plus anciens, il existe le registre des essais cliniques de l'UE. La plateforme ICTRP de l'Organisation mondiale de la santé, elle, réunit les registres de nombreux pays.

Source : Clinical Trials in the European Union (euclinicaltrials.eu – EMA) · EMA – Clinical trials in human medicines · NHS – Clinical trials

Critères d'inclusion et d'exclusion

Chaque essai recherche des personnes précises. Les critères peuvent porter sur l'âge, le sexe, le type de maladie ou les traitements reçus auparavant. Ces critères servent à la fois à protéger le volontaire et à répondre correctement à la question de recherche. Ne pas être retenu pour un essai n'est pas un jugement sur vous.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · MedlinePlus – Clinical Trials

Les visites de présélection

Lorsque vous manifestez votre intérêt pour un essai, un médecin ou une infirmière vous l'explique. Des informations écrites vous sont aussi remises. Pour savoir si vous remplissez les critères, des visites et des examens dits de présélection peuvent être réalisés. Même après la présélection, il est possible de ne pas être retenu.

Source : NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Visites, examens et déplacements

Dans un essai, vous pourriez devoir aller à l'hôpital plus souvent que lors du suivi habituel. Davantage d'examens peuvent être réalisés. On peut vous demander de remplir des questionnaires ou de tenir un journal. Certains essais demandent de passer la nuit dans le centre. On peut parfois vous demander d'arrêter d'autres médicaments. Réfléchissez dès le départ à ce que représentent pour vous les déplacements et les absences au travail.

Source : NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Le suivi à long terme et la fin de l'essai

Un essai peut durer quelques jours comme plusieurs années. L'équipe peut aussi souhaiter vous suivre quelque temps après la fin du traitement. À la fin de l'essai, les résultats doivent être publiés. Si vous voulez connaître les résultats, demandez-les à l'équipe. Demandez aussi dès le départ ce qu'il adviendra du médicament à la fin de l'essai. Le guide de la TİTCK sur l'accès précoce indique que les patients qui ont bénéficié du traitement pendant l'essai peuvent être inclus dans ces programmes après l'essai.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials · TİTCK – İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu (19.01.2023 revizyonu)

Les effets indésirables

Pendant l'essai, vous pouvez avoir des effets indésirables ou un autre problème de santé. Certains effets indésirables peuvent ne pas être connus à l'avance. L'équipe doit vous expliquer ce que vous devez faire en cas de problème. Signalez immédiatement tout problème à l'équipe. Les chercheurs sont tenus d'enregistrer les événements indésirables survenus chez les volontaires. En cas de problème grave, l'essai peut être arrêté.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · Beşeri Tıbbi Ürünlerin Klinik Araştırmaları Hakkında Yönetmelik, md. 29 (mevzuat.gov.tr)

Aucun bénéfice n'est garanti

Le nouveau traitement peut ne pas être meilleur que le traitement existant. Il peut même être moins bon. La personne qui participe peut ne pas en tirer de bénéfice elle-même. Certaines personnes participent pour contribuer à la science et aider les futurs patients. D'autres participent pour avoir une chance d'accéder à un traitement qui n'est pas encore autorisé. Ces deux raisons sont compréhensibles.

Source : NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Vous pouvez être placé dans le groupe placebo

Dans les essais avec tirage au sort, vous pourriez ne pas recevoir le médicament testé. Vous pourriez recevoir à la place le traitement standard ou un placebo. Le placebo est généralement utilisé lorsqu'il n'existe pas de traitement standard dont l'efficacité est prouvée. Il est possible que vous ne sachiez pas dans quel groupe vous êtes pendant l'essai. Parlez de cette possibilité avec l'équipe avant de participer.

Source : NHS – Clinical trials · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies

Pour ceux qui ne peuvent pas entrer dans un essai : l'accès précoce à visée humanitaire

Chez certains patients gravement malades, les traitements existants ne fonctionnent pas. Ces personnes peuvent aussi ne pas pouvoir être incluses dans un essai. Dans ce cas, le programme d'accès précoce à visée humanitaire de la TİTCK peut être envisagé. Dans ce programme, un médicament non autorisé en Turquie est fourni gratuitement par l'entreprise qui le développe. Ce programme n'est pas une recherche clinique. Il n'existe pas de programme pour chaque médicament. C'est votre médecin qui décide si vous pouvez en bénéficier.

Source : TİTCK – İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu · TİTCK – İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu (PDF, 19.01.2023 revizyonu) · EMA – Compassionate use

Chaque pays a ses propres règles

Un essai mené à l'étranger se déroule selon les règles de ce pays. Les règles varient d'un pays à l'autre. Participer à un essai depuis un autre pays n'est le plus souvent pas interdit. Mais en général, chaque candidature est examinée au cas par cas. Renseignez-vous d'abord pour savoir si l'essai accepte des volontaires venant de l'étranger.

Source : ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · ACT EU – Making cross-border access to clinical trials a reality (EU-X-CT sunumu, 2025)

Frais, langue et suivi au retour

Dans une participation transfrontalière, la question la plus difficile est de savoir qui paie quoi. Certains essais couvrent les frais de voyage et d'hébergement, d'autres non. La langue peut rendre plus difficile la compréhension des risques. Demandez les informations dans une langue que vous comprenez. Parlez aussi dès le départ de la façon dont le suivi sera assuré à votre retour dans votre pays et de l'endroit où l'assurance vous couvre. Tenez votre médecin informé tout au long de la démarche.

Source : ACT EU – Making cross-border access to clinical trials a reality (EU-X-CT sunumu, 2025) · ClinicalTrials.gov – Learn About Studies · NHS – Clinical trials