Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
312 hír · 8/16. oldal
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Konyában a 2011 és 2023 között operált 72 Hirschsprung-betegségben szenvedő beteg adatait vizsgálták.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban 16 központban 274 felnőtt beteg adatait tekintették át.
GlobálisDiagnózis és szűrés
A sanghaji kutatók által fejlesztett DeepRare mesterségesintelligencia-rendszerről a Nature-ben jelent meg közlemény.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban egy korai fázisú vizsgálatban 6 felnőtt kapott génterápiát saját őssejtjeivel.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Mintegy 300 kutatót hozott össze a Hematológiai Ritka Betegségek Kongresszusa.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Az isztambuli Zeynep Kamil Kórház visszamenőleg áttekintette tízéves nyilvántartását.
TörökországDiagnózis és szűrés
Négy gyermekneurológiai központ 21 betegének adatait vizsgálták.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Izmirben két központban 35 beteget és 20 egészséges gyermeket hasonlítottak össze.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban 9, II-es típusú GM1-gangliozidózisban szenvedő gyermek kapott egyszeri adag génterápiát vénásan.
Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
Londonban 42, krónikus granulomatózus betegség miatt őssejt-átültetésen átesett gyermek adatait vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelent egy nemzetközi vizsgálat, amely az őssejt-átültetés eredményeit gyűjtötte össze Morquio A-szindrómában.
OlaszországKutatások és klinikai vizsgálatok
Olaszországban hat, késő gyermekkorban kezdődő Krabbe-betegségben szenvedő beteg esett át őssejt-átültetésen.
TörökországDiagnózis és szűrés
Samsunban 563, emfizéma nélküli bronchiectasiás beteget szűrtek.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Ankarai Egyetem szemorvosai 50 albinizmussal élő ember szemét vizsgálták.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a herediter angioödémás (HAE) rohamokat megelőző donidalorsent.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a levacetylleucint C típusú Niemann–Pick-betegségben.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Európai és észak-amerikai orvosoktól gyűjtötték össze 39, ebbe a betegségcsoportba tartozó nő terhességi adatait.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Başkent Egyetem szemészei 34 Alport-szindrómás beteg szemét vizsgálták meg.
TörökországSGK és térítés
A Fabry-betegségben alkalmazott migalastat bekerült az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) által támogatott gyógyszerek listájába.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A CANDID nevű vizsgálat 111 CDKL5-hiányos gyermeket és fiatalt követ.