Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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Stati UnitiRicerca e studi clinici
Sono state esaminate le cartelle di terapia intensiva degli ospedali pediatrici degli Stati Uniti.
TurchiaRicerca e studi clinici
L'Università Hacettepe ha esaminato 491 bambini con retinoblastoma seguiti in 51 anni.
TurchiaSGK e rimborsi
Un altro farmaco usato nel trattamento dei bambini con SMA entrerà nella lista dei rimborsi dell'SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 172 pazienti con IAP ad alto rischio di morte.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato il fitusiran per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A o B.
TurchiaRicerca e studi clinici
Oculisti di Turchia ed Egitto hanno esaminato bambini con pressione oculare alta legata alla sindrome di Sturge-Weber.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei medicinali ha approvato il 26 marzo 2025 le compresse di diazossido colina per la fame eccessiva nella sindrome di Prader-Willi.
TurchiaSGK e rimborsi
Con una modifica del Sağlık Uygulama Tebliği (SUT, regolamento sulle prestazioni sanitarie), 16 farmaci sono entrati nella lista dei rimborsi dell'SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
TurchiaRicerca e studi clinici
In Turchia sono state esaminate in un unico centro le cartelle di 29 persone con la forma di tipo 1 della malattia di Gaucher.
TurchiaRicerca e studi clinici
Un centro di Antalya ha pubblicato i risultati del trapianto di cellule staminali in bambini con diagnosi di MPS VI.
TurchiaRicerca e studi clinici
Sono stati analizzati i registri sanitari nazionali del Ministero.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato il revakinagene taroretcel per la teleangectasia maculare di tipo 2 (MacTel).
UENuove terapie e approvazioni
La Commissione europea ha approvato l'eplontersen.
Regno UnitoRicerca e studi clinici
In Inghilterra, dai registri sanitari sono stati individuati 89 pazienti con deficit di piruvato chinasi.
TurchiaRicerca e studi clinici
Secondo la Hemofili Dernekleri Federasyonu (Federazione delle associazioni per l'emofilia), in Turchia 46 pazienti con emofilia hanno ricevuto la terapia genica in studi clinici.
TurchiaRicerca e studi clinici
L'Università Hacettepe ha esaminato 50 pazienti diagnosticati tra il 1984 e il 2020.
UENuove terapie e approvazioni
L'UE ha concesso l'approvazione condizionata al belzutifan, da assumere per bocca.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei medicinali (FDA) ha approvato il mirdametinib, da assumere per bocca, nei pazienti con NF1.
EuropaRicerca e studi clinici
In uno studio guidato dalla Germania, con la partecipazione anche di centri turchi, sono stati esaminati fino a 658 pazienti con ARPKD.
EuropaRicerca e studi clinici
In uno studio con 57 adulti con EDS vascolare è stato sperimentato l'irbesartan.