ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de serebral adrenolökodistrofili 2-12 yaş erkek çocuklar için leriglitazon onaylandı
Avrupa'da serebral adrenolökodistrofi için ağızdan alınan leriglitazona izin verildi.
Resmî ilaç onayıX-ALD
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
45 gelişme · sayfa 1/3
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de ataksi-telenjiektazide denge bozukluğu için ilk ilaç levasetillösin onaylandı
ABD İlaç Dairesi (FDA), ataksi-telenjiektazide (A-T) denge ve yürüme bozukluğu için levasetillösini onayladı.
Resmî ilaç onayıA-T
ABDYeni tedavi ve onaylar
Sanfilippo tip A için ilk tedavi rebisufligen etisparvovek FDA onayı aldı
FDA, Sanfilippo sendromu tip A'lı (MPS IIIA) çocuklar için rebisufligen etisparvoveki onayladı.
Resmî ilaç onayıMPS IIIA
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de Rett sendromunun davranış belirtileri için trofinetid onaylandı
Avrupa Komisyonu, Rett sendromunda trofinetide 20 Ağustos 2026'da onay verdi.
Resmî ilaç onayıRett
ABDYeni tedavi ve onaylar
GSD tip Ia için ilk gen tedavisi parigilasgen brekaparvovek'e hızlandırılmış onay
FDA, glikojen depo hastalığı tip Ia için parigilasgen brekaparvoveki hızlandırılmış yolla onayladı.
Resmî ilaç onayıGSD Ia
ABDYeni tedavi ve onaylar
Narkolepsi tip 1 için ağızdan alınan oveporekstona ABD'de onay mektubu verildi
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, 5 Ağustos 2026 tarihli mektupla oveporekston tabletleri onayladı.
Resmî ilaç onayıNarkolepsi tip 1
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de IPF ve ilerleyen akciğer fibrozisi için ağızdan alınan nerandomilast onaylandı
Avrupa Komisyonu 15 Temmuz 2026'da nerandomilasta onay verdi.
Resmî ilaç onayıIPF
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de orak hücre ve talasemi gen tedavisi 2 yaş üstü çocuklara genişletildi
ABD İlaç Dairesi (FDA), eksagamglojen autotemseli 1 Temmuz 2026'da 2 yaş üstü çocuklar için onayladı.
Resmî ilaç onayıOrak hücre, Talasemi
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de SMA için omurilik sıvısına tek doz verilen gen tedavisi 2 yaş üstüne onaylandı
Avrupa Komisyonu, SMA için omurilik sıvısına verilen onasemnojen abeparvoveke onay verdi.
Resmî ilaç onayıSMA
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de marstasimab onayı inhibitörlü hemofili A ve B'ye genişletildi
Avrupa Komisyonu, marstasimabın kullanımını faktör VIII inhibitörlü hemofili A ve faktör IX inhibitörlü hemofili B hastalarını da kapsayacak şekilde genişletti.
Resmî ilaç onayıHemofili
ABDYeni tedavi ve onaylar
OTOF geni kaynaklı doğuştan sağırlıkta ilk gen tedavisi lunsotogen parvek ABD'de onaylandı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, OTOF geni kaynaklı ağır işitme kaybı için ilk gen tedavisini onayladı.
Resmî ilaç onayıOTOF
ABDYeni tedavi ve onaylar
Ağır LAD-I bağışıklık yetmezliği için marnetegragen autotemsel FDA onayı aldı
FDA, ağır lökosit adezyon defekti tip I için marnetegragen autotemseli onayladı.
Resmî ilaç onayıLAD-I
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de TK2 eksikliği için ağızdan alınan doksesitin ve doksribtimin onaylandı
Avrupa Komisyonu, TK2 eksikliği için doksesitin ve doksribtimin içeren ilaca 26 Mart 2026'da onay verdi.
Resmî ilaç onayıTK2 eksikliği
ABDYeni tedavi ve onaylar
Hunter sendromunun sinir sistemi bulguları için tividenofusp alfaya hızlandırılmış onay
FDA, Hunter sendromlu (MPS II) çocuklar için tividenofusp alfayı hızlandırılmış yolla onayladı.
Resmî ilaç onayıMPS II
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de akondroplazide haftada bir iğne navepegritide hızlandırılmış onay aldı
FDA, navepegritide adlı ilaca 27 Şubat 2026'da hızlandırılmış onay verdi.
Resmî ilaç onayıAkondroplazi
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de arjinaz 1 eksikliğinde kandaki arjinini düşüren pegzilarjinaz onaylandı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) arjinaz 1 eksikliği için pegzilarjinazı onayladı.
Resmî ilaç onayıArjinaz eksikliği
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de kalıtsal anjiyoödem ataklarını önlemek için donidalorsen onaylandı
Avrupa Komisyonu, kalıtsal anjiyoödem ataklarını önleyen donidalorsene 19 Ocak 2026'da onay verdi.
Resmî ilaç onayıHAE
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de Niemann-Pick tip C'nin sinir sistemi belirtileri için levasetillösin onaylandı
Avrupa Komisyonu, Niemann-Pick tip C hastalığında levasetillösine 19 Ocak 2026'da onay verdi.
Resmî ilaç onayıNPC
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de Wiskott-Aldrich sendromu için gen tedavisi etuvetidigen autotemsel onaylandı
Avrupa Komisyonu, Wiskott-Aldrich sendromu için etuvetidigen autotemsele onay verdi.
Resmî ilaç onayıWiskott-Aldrich
ABDYeni tedavi ve onaylar
Talasemide kansızlık için ağızdan alınan mitapivat ABD'de onaylandı
FDA, alfa veya beta talasemisi olan yetişkinlerde kansızlığın tedavisi için mitapivatı onayladı.
Resmî ilaç onayıTalasemi