UENovos tratamentos e aprovações
Aprovado na UE o rilzabrutinib oral para adultos com PTI que não respondem a outros tratamentos
A Comissão Europeia aprovou o rilzabrutinib a 22 de dezembro de 2025.
Aprovação oficial do medicamentoPTI
Doenças raras
Novidades
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
45 novidades · página 2/3
EUANovos tratamentos e aprovações
Etuvetidigene autotemcel aprovado como primeira terapia génica para a síndrome de Wiskott-Aldrich
A FDA aprovou o etuvetidigene autotemcel para a síndrome de Wiskott-Aldrich.
Aprovação oficial do medicamentoWiskott-Aldrich
UENovos tratamentos e aprovações
UE aprova o nipocalimab para a miastenia gravis, incluindo adolescentes a partir dos 12 anos
A Comissão Europeia aprovou a 28 de novembro de 2025 o nipocalimab para a miastenia gravis generalizada.
Aprovação oficial do medicamentoMG
EUANovos tratamentos e aprovações
Onasemnogene abeparvovec intratecal aprovado nos EUA para a AME a partir dos 2 anos
A FDA aprovou uma nova forma de onasemnogene abeparvovec, administrada uma única vez no canal raquidiano (por via intratecal), para crianças, adolescentes e adultos com AME com idade igual ou superior a 2 anos e mutação confirmada no gene SMN1.
Aprovação oficial do medicamentoAME
EUANovos tratamentos e aprovações
Aprovado nos EUA o plozasirano, que baixa os triglicéridos em adultos com SQF
A FDA aprovou o plozasirano em adultos com SQF, como complemento da dieta.
Aprovação oficial do medicamentoSQF
EUANovos tratamentos e aprovações
Doxecitine e doxribtimine aprovados pela FDA como primeiro tratamento para a deficiência de TK2
A FDA aprovou a associação de doxecitine e doxribtimine em crianças e adultos com deficiência de TK2 cujos sintomas começaram aos 12 anos de idade ou antes.
Aprovação oficial do medicamentoDeficiência de TK2
EUANovos tratamentos e aprovações
Obinutuzumab aprovado nos EUA para a inflamação renal causada pelo lúpus
A FDA aprovou o obinutuzumab em adultos com nefrite lúpica ativa, em associação ao tratamento padrão.
Aprovação oficial do medicamentoLúpus (LES)
UENovos tratamentos e aprovações
UE aprova o sebetralstat oral para as crises de angioedema hereditário
A Comissão Europeia aprovou a 17 de setembro de 2025 o sebetralstat para as crises de angioedema hereditário.
Aprovação oficial do medicamentoAEH
EUANovos tratamentos e aprovações
Aprovação do concizumab nos EUA alargada à hemofilia A e B sem inibidores
A FDA aprovou o concizumab, anteriormente aprovado para doentes com inibidores, também para a prevenção de hemorragias em doentes com hemofilia A e B sem inibidores, com idade igual ou superior a 12 anos.
Aprovação oficial do medicamentoHemofilia
EUANovos tratamentos e aprovações
Sepiapterina aprovada nos EUA para a fenilcetonúria; já autorizada também na UE
A FDA aprovou a sepiapterina para o tratamento da fenilcetonúria.
Aprovação oficial do medicamentoPKU
UENovos tratamentos e aprovações
UE aprova o mirdametinib para neurofibromas plexiformes associados à NF1 que não podem ser operados
Para os neurofibromas plexiformes associados à NF1, a Comissão Europeia concedeu uma aprovação condicional ao mirdametinib.
Aprovação oficial do medicamentoNF1
UENovos tratamentos e aprovações
Novo modulador triplo do CFTR de toma única diária aprovado na UE para a fibrose quística
A Comissão Europeia aprovou a associação vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor para a fibrose quística.
Aprovação oficial do medicamentoFibrose quística
EUANovos tratamentos e aprovações
Primeira aprovação nos EUA para a alcaptonúria: a nitisinona reduz o ácido homogentísico na urina
A FDA aprovou a nitisinona para reduzir o ácido homogentísico na urina de adultos com alcaptonúria.
Aprovação oficial do medicamentoAlcaptonúria
UENovos tratamentos e aprovações
Comissão Europeia concede aprovação condicional ao givinostate oral para a DMD
A Comissão Europeia concedeu ao givinostate uma autorização de introdução no mercado condicional para doentes com DMD.
Aprovação oficial do medicamentoDMD
JapãoNovos tratamentos e aprovações
Japão concede aprovação condicional à terapia génica para a DMD delandistrogene moxeparvovec
O Ministério da Saúde do Japão aprovou, de forma condicional e por tempo limitado, o delandistrogene moxeparvovec para crianças com DMD.
Aprovação oficial do medicamentoDMD
EUANovos tratamentos e aprovações
Prademagene zamikeracel aprovado pela FDA para feridas na doença «pele de borboleta» (EBDR)
A FDA aprovou o prademagene zamikeracel para as feridas de doentes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva.
Aprovação oficial do medicamentoEB
UENovos tratamentos e aprovações
Parecer positivo na UE para o efgartigimod subcutâneo na CIDP
O CHMP, comité científico da Agência Europeia de Medicamentos, emitiu um parecer positivo a 25 de abril de 2025.
Aprovação oficial do medicamentoPDIC
UENovos tratamentos e aprovações
UE aprova gel de terapia génica para feridas na «pele de borboleta» distrófica
A Comissão Europeia aprovou o beremagene geperpavec para as feridas da «pele de borboleta» distrófica (epidermólise bolhosa distrófica).
Aprovação oficial do medicamentoEB
EUANovos tratamentos e aprovações
Fitusiran aprovado nos EUA para a hemofilia A e B
A FDA aprovou o fitusiran para prevenir hemorragias em doentes com hemofilia A ou B.
Aprovação oficial do medicamentoHemofilia
EUANovos tratamentos e aprovações
EUA aprovam o diazóxido colina para a fome excessiva na síndrome de Prader-Willi
A FDA aprovou a 26 de março de 2025 os comprimidos de diazóxido colina para a fome excessiva na síndrome de Prader-Willi.
Aprovação oficial do medicamentoPrader-Willi