Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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UENuove terapie e approvazioni
In Europa è stato autorizzato il leriglitazone, da assumere per bocca, per l'adrenoleucodistrofia cerebrale.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei farmaci (FDA) ha approvato la levacetilleucina per i disturbi dell'equilibrio e del cammino nell'atassia-telangiectasia (A-T).
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato il rebisufligene etisparvovec per i bambini con sindrome di Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
UENuove terapie e approvazioni
Il 20 agosto 2026 la Commissione europea ha approvato il trofinetide nella sindrome di Rett.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato con procedura accelerata il parigilasgene brecaparvovec per la glicogenosi (malattia da accumulo di glicogeno) tipo Ia.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Con una lettera del 5 agosto 2026 l'agenzia statunitense per gli alimenti e i farmaci ha approvato le compresse di oveporexton.
UENuove terapie e approvazioni
Il 15 luglio 2026 la Commissione europea ha approvato il nerandomilast.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei farmaci (FDA) ha approvato il 1 luglio 2026 l'exagamglogene autotemcel per i bambini sopra i 2 anni.
UENuove terapie e approvazioni
La Commissione europea ha approvato l'onasemnogene abeparvovec da somministrare nel liquido spinale per la SMA.
UENuove terapie e approvazioni
La Commissione europea ha esteso l'uso di marstacimab ai pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII e con emofilia B con inibitori del fattore IX.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la prima terapia genica per la grave perdita dell'udito dovuta al gene OTOF.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato marnetegragene autotemcel per il deficit grave di adesione leucocitaria di tipo I.
UENuove terapie e approvazioni
Il 26 marzo 2026 la Commissione europea ha approvato il farmaco contenente doxecitina e doxribtimina per il deficit di TK2.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato con procedura accelerata tividenofusp alfa per i bambini con sindrome di Hunter (MPS II).
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Il 27 febbraio 2026 la FDA ha concesso un'approvazione accelerata al farmaco navepegritide.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Per il deficit di arginasi 1 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato pegzilarginasi.
UENuove terapie e approvazioni
Il 19 gennaio 2026 la Commissione europea ha approvato donidalorsen, che previene gli attacchi di angioedema ereditario.
UENuove terapie e approvazioni
Il 19 gennaio 2026 la Commissione europea ha approvato levacetilleucina per la malattia di Niemann-Pick di tipo C.
UENuove terapie e approvazioni
La Commissione europea ha approvato l'etuvetidigene autotemcel per la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato il mitapivat per il trattamento dell'anemia negli adulti con alfa- o beta-talassemia.