ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de diğer tedavilere yanıt vermeyen erişkin İTP için ağızdan alınan rilzabrutinib onaylandı
Avrupa Komisyonu 22 Aralık 2025'te rilzabrutinibe onay verdi.
Resmî ilaç onayıİTP
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
45 gelişme · sayfa 2/3
ABDYeni tedavi ve onaylar
Wiskott-Aldrich sendromu için ilk gen tedavisi etuvetidigen autotemsel onaylandı
FDA, Wiskott-Aldrich sendromu için etuvetidigen autotemseli onayladı.
Resmî ilaç onayıWiskott-Aldrich
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de miyastenia gravis için nipokalimab onaylandı; 12 yaş üstü gençleri de kapsıyor
Avrupa Komisyonu, yaygın miyastenia gravis için nipokalimaba 28 Kasım 2025'te onay verdi.
Resmî ilaç onayıMG
ABDYeni tedavi ve onaylar
SMA'da 2 yaş üstüne intratekal onasemnojen abeparvovek ABD'de onaylandı
FDA, SMN1 geninde mutasyonu doğrulanmış 2 yaş ve üzeri çocuk, genç ve yetişkin SMA hastaları için onasemnojen abeparvovekin omurilik kanalına (intratekal) tek seferlik verilen yeni formunu onayladı.
Resmî ilaç onayıSMA
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de erişkin FCS hastalarında trigliseridi düşüren plozasiran onaylandı
FDA, plozasiranı erişkin FCS hastalarında diyete ek olarak onayladı.
Resmî ilaç onayıFCS
ABDYeni tedavi ve onaylar
TK2 eksikliği için ilk tedavi doksesitin ve doksribtimin FDA onayı aldı
FDA, belirtileri 12 yaşında veya daha önce başlamış TK2 eksikliği olan çocuk ve yetişkinlerde doksesitin ve doksribtimin kombinasyonunu onayladı.
Resmî ilaç onayıTK2 eksikliği
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de lupusa bağlı böbrek iltihabında obinutuzumab onaylandı
FDA, obinutuzumabı aktif lupus nefriti olan erişkinlerde standart tedaviye ek olarak onayladı.
Resmî ilaç onayıLupus (SLE)
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de kalıtsal anjiyoödem ataklarında ağızdan alınan sebetralstat onaylandı
Avrupa Komisyonu, kalıtsal anjiyoödem ataklarında kullanılan sebetralstata 17 Eylül 2025'te onay verdi.
Resmî ilaç onayıHAE
ABDYeni tedavi ve onaylar
Konsizumabın ABD onayı inhibitörsüz hemofili A ve B'yi de kapsayacak şekilde genişledi
FDA, daha önce inhibitörlü hastalar için onaylanan konsizumabı, 12 yaş ve üzeri inhibitörsüz hemofili A ve B hastalarında kanamaları önlemek için de onayladı.
Resmî ilaç onayıHemofili
ABDYeni tedavi ve onaylar
Fenilketonüri için sepiapterin ABD'de onaylandı; AB onayı da mevcut
FDA, fenilketonüri tedavisinde sepiapterini onayladı.
Resmî ilaç onayıPKU
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de NF1'e bağlı ameliyat edilemeyen pleksiform nörofibromlar için mirdametinib onaylandı
Avrupa Komisyonu, NF1'e bağlı pleksiform nörofibromlar için mirdametinibe koşullu onay verdi.
Resmî ilaç onayıNF1
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de kistik fibrozis için günde tek doz yeni üçlü CFTR modülatörü onaylandı
Avrupa Komisyonu, kistik fibrozis için vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor kombinasyonunu onayladı.
Resmî ilaç onayıKistik fibrozis
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de alkaptonüri için ilk onay: nitisinon idrardaki homogentisik asidi azaltıyor
FDA, nitisinonu erişkin alkaptonüri hastalarında idrardaki homogentisik asidi azaltmak için onayladı.
Resmî ilaç onayıAlkaptonüri
ABYeni tedavi ve onaylar
Avrupa Komisyonu DMD için ağızdan alınan givinostata koşullu onay verdi
Avrupa Komisyonu, DMD hastalarında givinostata koşullu pazarlama izni verdi.
Resmî ilaç onayıDMD
JaponyaYeni tedavi ve onaylar
Japonya, DMD gen tedavisi delandistrojen moksparvovek'e koşullu onay verdi
Japonya Sağlık Bakanlığı, DMD'li çocuklar için delandistrojen moksparvoveki koşullu ve süreli olarak onayladı.
Resmî ilaç onayıDMD
ABDYeni tedavi ve onaylar
Kelebek hastalığında (RDEB) yaralar için prademagen zamikeresel FDA onayı aldı
FDA, resesif distrofik epidermolizis bülloza hastalarındaki yaralar için prademagen zamikereseli onayladı.
Resmî ilaç onayıEB
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de CIDP için deri altı efgartigimoda olumlu görüş verildi
Avrupa İlaç Ajansı'nın bilim kurulu CHMP, 25 Nisan 2025'te olumlu görüş verdi.
Resmî ilaç onayıCIDP
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de distrofik kelebek hastalığında yaralara sürülen gen tedavisi jeli onaylandı
Avrupa Komisyonu, distrofik kelebek hastalığında yaralar için beremagen geperpaveke onay verdi.
Resmî ilaç onayıEB
ABDYeni tedavi ve onaylar
Hemofili A ve B'de fitusiran ABD'de onaylandı
FDA, hemofili A veya B hastalarında kanamaları önlemek için fitusirani onayladı.
Resmî ilaç onayıHemofili
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de Prader-Willi sendromunda aşırı yeme isteği için diazoksit kolin onaylandı
ABD İlaç Dairesi, Prader-Willi sendromunda aşırı yeme isteği için diazoksit kolin tabletlere 26 Mart 2025'te onay verdi.
Resmî ilaç onayıPrader-Willi