الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
45 مستجدًا · الصفحة 2/3
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
منحت المفوضية الأوروبية موافقتها على rilzabrutinib في 22 ديسمبر 2025.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على etuvetidigene autotemcel لعلاج متلازمة فيسكوت-ألدريتش.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 28 نوفمبر 2025 على nipocalimab لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على شكل جديد من onasemnogene abeparvovec يُعطى مرة واحدة في القناة الشوكية (داخل القراب) للأطفال واليافعين والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) من عمر 2 سنة فأكثر، ممن تأكدت لديهم طفرة في جين SMN1.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على plozasiran للبالغين المصابين بمتلازمة الكيلومكرونات العائلية (FCS)، إضافة إلى الحمية الغذائية.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على مزيج doxecitine و doxribtimine للأطفال والبالغين المصابين بعوز TK2 الذين بدأت أعراضهم في سن 12 عامًا أو قبل ذلك.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على obinutuzumab إضافةً إلى العلاج المعياري لدى البالغين المصابين بالتهاب الكلية الذئبي النشط.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 17 سبتمبر 2025 على sebetralstat المستخدم في نوبات الوذمة الوعائية الوراثية.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على concizumab، الذي سبق اعتماده للمرضى الذين لديهم مثبطات، للوقاية من النزف أيضًا لدى مرضى الهيموفيليا A و B الذين لا توجد لديهم مثبطات وتبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على sepiapterin لعلاج بيلة الفينيل كيتون.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
لعلاج الأورام الليفية العصبية الضفيرية المرتبطة بـ NF1، منحت المفوضية الأوروبية موافقة مشروطة على mirdametinib.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية على المزيج vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor لعلاج التليف الكيسي.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على nitisinone لخفض حمض الهوموجنتيسيك في البول لدى البالغين المصابين ببيلة الألكابتون.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
منحت المفوضية الأوروبية givinostat ترخيص تسويق مشروطًا لمرضى حثل العضلات الدوشيني (DMD).
اليابانعلاجات وموافقات جديدة
وافقت وزارة الصحة اليابانية بشكل مشروط ومحدد المدة على delandistrogene moxeparvovec للأطفال المصابين بحثل العضلات الدوشيني (DMD).
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على prademagene zamikeracel لعلاج الجروح لدى مرضى انحلال البشرة الفقاعي الحثلي المتنحي.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
أصدرت اللجنة العلمية CHMP التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية رأيًا إيجابيًا في 25 أبريل 2025.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية على beremagene geperpavec لعلاج الجروح في مرض الفراشة الحثلي (انحلال البشرة الفقاعي الحثلي).
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على fitusiran للوقاية من النزف لدى مرضى الهيموفيليا A أو B.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 26 مارس 2025 على أقراص diazoxide choline لعلاج الشهية المفرطة في متلازمة برادر-ويلي.