Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Rilzabrutinib für Erwachsene mit ITP zugelassen, die auf andere Behandlungen nicht ansprechen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Etuvetidigen-Autotemcel für das Wiskott-Aldrich-Syndrom zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Nipocalimab für die generalisierte Myasthenia gravis zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat eine neue, einmalig in den Rückenmarkskanal (intrathekal) gegebene Form von Onasemnogen-Abeparvovec für Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab 2 Jahren mit SMA zugelassen, bei denen eine Mutation im SMN1-Gen bestätigt ist.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Plozasiran für Erwachsene mit FCS zusätzlich zur Diät zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat die Kombination aus Doxecitin und Doxribtimin für Kinder und Erwachsene mit TK2-Mangel zugelassen, deren Beschwerden im Alter von 12 Jahren oder früher begonnen haben.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Obinutuzumab für Erwachsene mit aktiver Lupusnephritis zusätzlich zur Standardbehandlung zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Sebetralstat zur Behandlung von Attacken des hereditären Angioödems zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Concizumab, das zuvor für Patientinnen und Patienten mit Hemmkörpern (Inhibitoren) zugelassen war, nun auch zur Vorbeugung von Blutungen bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A und B ohne Hemmkörper zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Sepiapterin zur Behandlung der Phenylketonurie zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Mirdametinib eine bedingte Zulassung für plexiforme Neurofibrome infolge von NF1 erteilt.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat die Kombination Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor für Mukoviszidose (zystische Fibrose) zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Nitisinon für Erwachsene mit Alkaptonurie zugelassen, um die Homogentisinsäure im Urin zu senken.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Givinostat eine bedingte Zulassung für Patientinnen und Patienten mit DMD (Muskeldystrophie Duchenne) erteilt.
JapanNeue Behandlungen und Zulassungen
Das japanische Gesundheitsministerium hat Delandistrogen-Moxeparvovec bedingt und befristet für Kinder mit DMD (Muskeldystrophie Duchenne) zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Prademagen-Zamikeracel für Wunden bei rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Der wissenschaftliche Ausschuss CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine positive Stellungnahme abgegeben.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Beremagen-Geperpavec für Wunden bei dystropher Schmetterlingshaut (dystrophe Epidermolysis bullosa) zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Fitusiran zur Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A oder B zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Diazoxid-Cholin-Tabletten gegen übermäßigen Hunger beim Prader-Willi-Syndrom zugelassen.