Az FDA engedélyezte az onasemnogén abeparvovec új, a gerinccsatornába (intrathecalisan) egyszeri alkalommal adott formáját a 2 éves és idősebb, igazolt SMN1-génmutációval rendelkező SMA-s gyermekek, fiatalok és felnőttek számára.

Hivatalos gyógyszer-engedélySMA

USAÚj kezelések és engedélyek2025. november 18.

Az USA-ban engedélyezték a trigliceridszintet csökkentő plozasirant felnőtt FCS-betegeknek

Az FDA a diéta kiegészítéseként engedélyezte a plozasirant familiáris chylomicronaemia-szindrómás (FCS) felnőtteknek.

Hivatalos gyógyszer-engedélyFCS

USAÚj kezelések és engedélyek2025. november 3.

Az FDA engedélyezte a TK2-hiány első kezelését, a doxecitin és doxribtimin kombinációját

Az FDA engedélyezte a doxecitin és a doxribtimin kombinációját azoknak a TK2-hiányban szenvedő gyermekeknek és felnőtteknek, akiknél a tünetek 12 éves korban vagy korábban kezdődtek.

Hivatalos gyógyszer-engedélyTK2-hiány

USAÚj kezelések és engedélyek2025. október 17.

Az USA-ban engedélyezték az obinutuzumabot lupus okozta vesegyulladásban

Az FDA engedélyezte az obinutuzumabot aktív lupus nephritisben szenvedő felnőtteknek, a standard kezelés kiegészítéseként.

Hivatalos gyógyszer-engedélyLupus (SLE)

EUÚj kezelések és engedélyek2025. szeptember 17.

Az EU-ban engedélyezték a szájon át szedhető sebetralstatot herediter angioödémás rohamokban

Az Európai Bizottság engedélyezte a herediter angioödémás rohamok kezelésére szolgáló sebetralstatot.

Hivatalos gyógyszer-engedélyHAE

USAÚj kezelések és engedélyek2025. július 31.

Az Egyesült Államokban kibővült a koncizumab engedélye: már az inhibitor nélküli hemofília A-ra és B-re is vonatkozik

Az FDA a korábban inhibitoros betegek számára engedélyezett koncizumabot a 12 éves és idősebb, inhibitor nélküli hemofília A-ban és B-ben szenvedő betegeknél is engedélyezte a vérzések megelőzésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyHemofília

USAÚj kezelések és engedélyek2025. július 28.

Az Egyesült Államokban engedélyezték a szepiapterint fenilketonúriában; az EU-ban is van már engedélye

Az FDA engedélyezte a szepiapterint a fenilketonúria kezelésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyPKU

EUÚj kezelések és engedélyek2025. július 17.

Az EU-ban engedélyezték a mirdametinibet az NF1-hez társuló, nem operálható plexiform neurofibromák kezelésére

Az Európai Bizottság feltételes forgalombahozatali engedélyt adott a mirdametinibre az NF1-hez társuló plexiform neurofibromák kezelésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyNF1

EUÚj kezelések és engedélyek2025. július 2.

Az EU-ban engedélyezték cisztás fibrózisban az új, naponta egyszer szedhető hármas CFTR-modulátort

Az Európai Bizottság engedélyezte a vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor kombinációt cisztás fibrózisban.

Hivatalos gyógyszer-engedélyCisztás fibrózis

USAÚj kezelések és engedélyek2025. június 10.

Első engedély alkaptonúriára az Egyesült Államokban: a nitizinon csökkenti a vizelet homogentizinsav-tartalmát

Az FDA engedélyezte a nitizinont felnőtt alkaptonúriás betegeknél a vizelet homogentizinsav-szintjének csökkentésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyAlkaptonúria

EUÚj kezelések és engedélyek2025. június 6.

Az Európai Bizottság feltételes engedélyt adott a szájon át szedhető givinosztátra DMD-ben

Az Európai Bizottság feltételes forgalombahozatali engedélyt adott a givinosztátra DMD-s betegeknél.

Hivatalos gyógyszer-engedélyDMD

JapánÚj kezelések és engedélyek2025. május 13.

Japán feltételes engedélyt adott a delandisztrogén moxeparvovek DMD-génterápiának

A japán Egészségügyi Minisztérium feltételesen és határozott időre engedélyezte a delandisztrogén moxeparvoveket DMD-s gyermekek számára.

Hivatalos gyógyszer-engedélyDMD

USAÚj kezelések és engedélyek2025. április 29.

FDA-engedélyt kapott a prademagen zamikeracel a pillangóbőr-betegség (RDEB) sebeire

Az FDA engedélyezte a prademagen zamikeracelt a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosában szenvedő betegek sebeinek kezelésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyEB

EUÚj kezelések és engedélyek2025. április 25.

Az EU-ban kedvező szakvéleményt kapott a bőr alá adható efgartigimod CIDP-ben

Az Európai Gyógyszerügynökség tudományos bizottsága, a CHMP kedvező szakvéleményt adott ki.

Hivatalos gyógyszer-engedélyCIDP

EUÚj kezelések és engedélyek2025. április 23.

Az EU-ban engedélyezték a dystrophiás pillangóbőr-betegség sebeire felvihető génterápiás gélt

Az Európai Bizottság engedélyezte a beremagén geperpaveket a dystrophiás pillangóbőr-betegség (epidermolysis bullosa) sebeinek kezelésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyEB

USAÚj kezelések és engedélyek2025. március 28.

Az Egyesült Államokban engedélyezték a fitusiránt hemofília A-ban és B-ben

Az FDA engedélyezte a fitusiránt hemofília A-ban vagy B-ben szenvedő betegeknél a vérzések megelőzésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyHemofília

USAÚj kezelések és engedélyek2025. március 26.

Az Egyesült Államokban engedélyezték a diazoxid-kolint Prader–Willi-szindrómában a kóros falásvágyra

Az amerikai gyógyszerhatóság engedélyezte a diazoxid-kolin tablettát Prader–Willi-szindrómában a kóros falásvágy kezelésére.

Hivatalos gyógyszer-engedélyPrader–Willi