Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
312 Meldungen · Seite 6/16
TürkeiForschung und klinische Studien
In der Türkei wurden die Daten von 963 Kindern mit FMF (familiäres Mittelmeerfieber) aus 15 Zentren ausgewertet.
TürkeiDiagnose und Screening
An der Hacettepe-Universität wurden 10 Menschen mit FOP untersucht.
InternationalForschung und klinische Studien
Die Ergebnisse einer Phase-3-Studie mit Denecimig, das unter die Haut gespritzt wird, bei Hämophilie A wurden veröffentlicht.
WeltweitForschung und klinische Studien
Die abschließenden Ergebnisse der Enzymtherapie Olipudase alfa bei Erwachsenen mit saurem Sphingomyelinase-Mangel wurden veröffentlicht.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Çukurova-Universität wurden die Daten von Kindern mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie ausgewertet.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die erste Gentherapie gegen schweren Hörverlust durch Veränderungen im OTOF-Gen zugelassen.
InternationalForschung und klinische Studien
Die in The Lancet veröffentlichte NIMBLE-Studie untersuchte Cemdisiran bei Myasthenia gravis.
WeltweitForschung und klinische Studien
Bei Kindern mit Alagille-Syndrom wurden Fettablagerungen in der Haut untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
In Australien wurde 6 Menschen mit fortgeschrittener RP ein Medikament per Spritze in 12 Augen gegeben.
TürkeiForschung und klinische Studien
Unter Leitung der Hacettepe-Universität wurden Kinder türkischer Herkunft mit CAPS in zwei Ländern untersucht.
USAForschung und klinische Studien
In den USA erhielt ein 20 Monate alter Junge mit Hurler-Syndrom eine experimentelle Gentherapie.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Universität Ordu wurden die Herzbefunde von Kindern mit Marfan-Syndrom untersucht.
TürkeiSGK und Kostenübernahme
Ein Arzneimittel, das Attacken des hereditären Angioödems vorbeugt, wurde in die Erstattung der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) aufgenommen.
TürkeiDiagnose und Screening
In Konya wurden Babys untersucht, bei denen im Neugeborenen-Screening ein Biotinidase-Mangel gefunden worden war.
TürkeiDiagnose und Screening
Eine Studie des Stadtkrankenhauses Kayseri hat die Diagnoseverzögerung bei Morbus Wilson untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
Am Phase-3-Programm nahmen 196 Patientinnen und Patienten aus 22 Ländern teil.
TürkeiForschung und klinische Studien
Unter Aufsicht des Gesundheitsministeriums wurden landesweit in der Türkei die Schwangerschaftsverläufe von Frauen mit systemischer Sklerose untersucht.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Marnetegragen-Autotemcel für den schweren Leukozytenadhäsionsdefekt Typ I zugelassen.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Phase-3-Studie nahmen 270 Menschen im Alter von 2 bis 55 Jahren teil.
TürkeiForschung und klinische Studien
Ein Zentrum in Istanbul untersuchte Syndrome, bei denen sich die Schädelknochen zu früh schließen.