Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
45 hír · 1/3. oldal
EUÚj kezelések és engedélyek
Európában engedélyezték a szájon át szedhető leriglitazont a cerebrális adrenoleukodystrophia kezelésére.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a levacetilleucint az ataxia-teleangiectasia (A-T) okozta egyensúly- és járászavar kezelésére.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a rebisufligene etisparvovecet a Sanfilippo-szindróma A típusában (MPS IIIA) szenvedő gyermekek számára.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a trofinetidet Rett-szindrómában.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA gyorsított eljárásban engedélyezte a parigilasgene brecaparvovecet az Ia típusú glikogéntárolási betegségre.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) augusztus 5-én kelt, 2026-os levelében engedélyezte az oveporexton tablettát.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a nerandomilastot.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte az exagamglogene autotemcelt 2 év feletti gyermekek számára.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte az SMA kezelésére a gerincvelői folyadékba adott onasemnogene abeparvovecet.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság kiterjesztette a marstacimab alkalmazását a VIII-as faktor elleni inhibitorral rendelkező hemofília A-s és a IX-es faktor elleni inhibitorral rendelkező hemofília B-s betegekre is.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte az első génterápiát az OTOF-gén okozta súlyos hallásvesztés kezelésére.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a marnetegragen autotemcelt a súlyos, I-es típusú leukocita-adhéziós defektus (LAD-I) kezelésére.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a doxecitint és doxribtimint tartalmazó gyógyszert a TK2-hiány kezelésére.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA gyorsított eljárásban engedélyezte a tividenofusp alfát Hunter-szindrómás (MPS II) gyermekek számára.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA gyorsított eljárásban engedélyezte a navepegritide nevű gyógyszert achondroplasia kezelésére.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a pegzilargináz alkalmazását argináz 1-hiányban.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a herediter angioödémás (HAE) rohamokat megelőző donidalorsent.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a levacetylleucint C típusú Niemann–Pick-betegségben.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte az etuvetidigén autotemcelt a Wiskott–Aldrich-szindróma kezelésére.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a mitapivatot alfa- vagy béta-thalassaemiás felnőttek vérszegénységének kezelésére.