UENuove terapie e approvazioni
Nell'UE approvato il rilzabrutinib per bocca per l'ITP dell'adulto che non risponde ad altri trattamenti
La Commissione europea ha approvato il rilzabrutinib il 22 dicembre 2025.
Approvazione ufficiale del farmacoPTI
Malattie rare
Notizie
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Approvata la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, etuvetidigene autotemcel
La FDA ha approvato l'etuvetidigene autotemcel per la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Approvazione ufficiale del farmacoWiskott-Aldrich
UENuove terapie e approvazioni
Nell'UE approvato il nipocalimab per la miastenia gravis; comprende anche i ragazzi dai 12 anni in su
La Commissione europea ha approvato il nipocalimab per la miastenia gravis generalizzata il 28 novembre 2025.
Approvazione ufficiale del farmacoMG
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
SMA: negli Stati Uniti approvato l'onasemnogene abeparvovec intratecale oltre i 2 anni di età
La FDA ha approvato una nuova forma di onasemnogene abeparvovec, somministrata una sola volta nel canale spinale (intratecale), per bambini, ragazzi e adulti con SMA dai 2 anni in su con mutazione confermata nel gene SMN1.
Approvazione ufficiale del farmacoSMA
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti approvato il plozasiran, che abbassa i trigliceridi negli adulti con FCS
La FDA ha approvato il plozasiran negli adulti con FCS (sindrome da chilomicronemia familiare), in aggiunta alla dieta.
Approvazione ufficiale del farmacoFCS
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Primo trattamento per il deficit di TK2: doxecitina e doxribtimina approvate dalla FDA
La FDA ha approvato l'associazione di doxecitina e doxribtimina nei bambini e negli adulti con deficit di TK2 i cui sintomi sono iniziati a 12 anni o prima.
Approvazione ufficiale del farmacoDeficit di TK2
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti approvato l'obinutuzumab per l'infiammazione renale da lupus
La FDA ha approvato l'obinutuzumab negli adulti con nefrite lupica attiva, in aggiunta al trattamento standard.
Approvazione ufficiale del farmacoLupus (LES)
UENuove terapie e approvazioni
Nell'UE approvato il sebetralstat per bocca per gli attacchi di angioedema ereditario
La Commissione europea ha approvato il 17 settembre 2025 il sebetralstat, usato per gli attacchi di angioedema ereditario.
Approvazione ufficiale del farmacoHAE
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Negli Stati Uniti l'approvazione del concizumab si estende all'emofilia A e B senza inibitori
La FDA ha approvato il concizumab, già autorizzato per i pazienti con inibitori, anche per prevenire le emorragie nei pazienti di 12 anni e oltre con emofilia A e B senza inibitori.
Approvazione ufficiale del farmacoEmofilia
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Fenilchetonuria: la sepiapterina approvata negli Stati Uniti; c'è già anche l'approvazione nell'UE
La FDA ha approvato la sepiapterina per il trattamento della fenilchetonuria.
Approvazione ufficiale del farmacoPKU
UENuove terapie e approvazioni
UE: approvato il mirdametinib per i neurofibromi plessiformi non operabili legati alla NF1
La Commissione europea ha concesso un'approvazione condizionata al mirdametinib per i neurofibromi plessiformi legati alla NF1.
Approvazione ufficiale del farmacoNF1
UENuove terapie e approvazioni
UE: approvato per la fibrosi cistica un nuovo modulatore triplo del CFTR in dose unica giornaliera
La Commissione europea ha approvato per la fibrosi cistica la combinazione vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor.
Approvazione ufficiale del farmacoFibrosi cistica
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Prima approvazione negli Stati Uniti per l'alcaptonuria: il nitisinone riduce l'acido omogentisico nelle urine
La FDA ha approvato il nitisinone per ridurre l'acido omogentisico nelle urine dei pazienti adulti con alcaptonuria.
Approvazione ufficiale del farmacoAlcaptonuria
UENuove terapie e approvazioni
La Commissione europea concede l'approvazione condizionata al givinostat orale per la DMD
La Commissione europea ha concesso al givinostat un'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio per i pazienti con DMD.
Approvazione ufficiale del farmacoDMD
GiapponeNuove terapie e approvazioni
Il Giappone concede l'approvazione condizionata alla terapia genica per la DMD delandistrogene moxeparvovec
Il Ministero della Salute giapponese ha approvato in modo condizionato e a tempo il delandistrogene moxeparvovec per i bambini con DMD.
Approvazione ufficiale del farmacoDMD
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Malattia dei bambini farfalla (RDEB): il prademagene zamikeracel approvato dalla FDA per le ferite
La FDA ha approvato il prademagene zamikeracel per le ferite dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva.
Approvazione ufficiale del farmacoEB
UENuove terapie e approvazioni
UE: parere positivo per l'efgartigimod sottocutaneo nella CIDP
Il CHMP, il comitato scientifico dell'Agenzia europea per i medicinali, ha espresso parere positivo il 25 aprile 2025.
Approvazione ufficiale del farmacoCIDP
UENuove terapie e approvazioni
UE: approvato un gel di terapia genica da applicare sulle ferite nella malattia dei bambini farfalla distrofica
La Commissione europea ha approvato il beremagene geperpavec per le ferite nella malattia dei bambini farfalla distrofica.
Approvazione ufficiale del farmacoEB
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Emofilia A e B: il fitusiran approvato negli Stati Uniti
La FDA ha approvato il fitusiran per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A o B.
Approvazione ufficiale del farmacoEmofilia
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Stati Uniti: approvato il diazossido colina per la fame eccessiva nella sindrome di Prader-Willi
L'agenzia statunitense dei medicinali ha approvato il 26 marzo 2025 le compresse di diazossido colina per la fame eccessiva nella sindrome di Prader-Willi.
Approvazione ufficiale del farmacoPrader-Willi