Choroby rzadkie
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
45 aktualności · strona 1/3
UENowe terapie i dopuszczenia
W Europie dopuszczono do stosowania doustny leriglitazon w mózgowej postaci adrenoleukodystrofii.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lewacetyloleucynę w leczeniu zaburzeń równowagi i chodu w ataksji-teleangiektazji (A-T).
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rebisufligen etisparwowek dla dzieci z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA).
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła trofinetyd w zespole Retta 20 sierpnia 2026.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w trybie przyspieszonym parigilasgen brekaparwowek w glikogenozie typu Ia (chorobie spichrzeniowej glikogenu).
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła pismem z 5 sierpnia 2026 roku tabletki z oweporekstonem.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła nerandomilast 15 lipca 2026 roku.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 1 lipca 2026 roku eksagamglogen autotemcel dla dzieci w wieku powyżej 2 lat.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła onasemnogen abeparwowek podawany do płynu mózgowo-rdzeniowego w SMA.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska rozszerzyła stosowanie marstacimabu na pacjentów z hemofilią A z inhibitorem czynnika VIII oraz z hemofilią B z inhibitorem czynnika IX.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła pierwszą terapię genową ciężkiego niedosłuchu związanego z genem OTOF.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
FDA zatwierdziła marnetegragen autotemcel w ciężkim niedoborze adhezji leukocytów typu I.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła 26 marca 2026 roku lek zawierający doksecytynę i doksrybtyminę w niedoborze TK2.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
FDA zatwierdziła w trybie przyspieszonym tywidenofusp alfa dla dzieci z zespołem Huntera (MPS II).
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
FDA wydała 27 lutego 2026 roku przyspieszone zatwierdzenie dla leku o nazwie nawepegrytyd.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W niedoborze arginazy 1 Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pegzylarginazę.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła 19 stycznia 2026 roku donidalorsen, który zapobiega napadom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła 19 stycznia 2026 roku lewacetyloleucynę w chorobie Niemanna-Picka typu C.
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska zatwierdziła etuwetidygen autotemcel w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha.
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
FDA zatwierdziła mitapiwat w leczeniu niedokrwistości u dorosłych z talasemią alfa lub beta.