UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono doustny rilzabrutynib w ITP u dorosłych, którzy nie odpowiadają na inne leczenie
Komisja Europejska zatwierdziła rilzabrutynib 22 grudnia 2025.
Oficjalne dopuszczenie lekuITP
Choroby rzadkie
Aktualności
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
45 aktualności · strona 2/3
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Zatwierdzono pierwszą terapię genową w zespole Wiskotta-Aldricha: etuwetidygen autotemcel
FDA zatwierdziła etuwetidygen autotemcel w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha.
Oficjalne dopuszczenie lekuWiskott-Aldrich
UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono nipokalimab w miastenii; obejmuje także młodzież powyżej 12 lat
Komisja Europejska zatwierdziła nipokalimab w uogólnionej miastenii (myasthenia gravis) 28 listopada 2025.
Oficjalne dopuszczenie lekuMG
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W SMA w Stanach Zjednoczonych zatwierdzono dokanałowy onasemnogen abeparwowek dla pacjentów powyżej 2 lat
FDA zatwierdziła nową postać onasemnogenu abeparwowku, podawaną jednorazowo do kanału kręgowego (dokanałowo, intratekalnie), dla dzieci, młodzieży i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w wieku 2 lat i starszych z potwierdzoną mutacją w genie SMN1.
Oficjalne dopuszczenie lekuSMA
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono plozasiran obniżający triglicerydy u dorosłych z FCS
FDA zatwierdziła plozasiran dla dorosłych z FCS (zespołem rodzinnej chylomikronemii) jako uzupełnienie diety.
Oficjalne dopuszczenie lekuFCS
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Doksecytydyna i doksrybtymidyna jako pierwsze leczenie niedoboru TK2 zatwierdzone przez FDA
FDA zatwierdziła połączenie doksecytydyny i doksrybtymidyny u dzieci i dorosłych z niedoborem TK2, u których objawy zaczęły się w wieku 12 lat lub wcześniej.
Oficjalne dopuszczenie lekuNiedobór TK2
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono obinutuzumab w zapaleniu nerek związanym z toczniem
FDA zatwierdziła obinutuzumab u dorosłych z aktywnym toczniowym zapaleniem nerek jako uzupełnienie standardowego leczenia.
Oficjalne dopuszczenie lekuToczeń (SLE)
UENowe terapie i dopuszczenia
UE zatwierdziła przyjmowany doustnie sebetralstat w napadach dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego
Komisja Europejska zatwierdziła 17 września 2025 roku sebetralstat stosowany w napadach dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.
Oficjalne dopuszczenie lekuHAE
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Zatwierdzenie koncizumabu w Stanach Zjednoczonych rozszerzono na hemofilię A i B bez inhibitorów
FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) zatwierdziła koncizumab, wcześniej dopuszczony dla pacjentów z inhibitorami, także do zapobiegania krwawieniom u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z hemofilią A i B bez inhibitorów.
Oficjalne dopuszczenie lekuHemofilia
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Sepiapteryna zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych w leczeniu fenyloketonurii; lek ma też zatwierdzenie w UE
FDA zatwierdziła sepiapterynę do leczenia fenyloketonurii.
Oficjalne dopuszczenie lekuPKU
UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono mirdametynib w leczeniu nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych związanych z NF1
Komisja Europejska udzieliła warunkowego zatwierdzenia mirdametynibu w leczeniu nerwiakowłókniaków splotowatych związanych z NF1 (nerwiakowłókniakowatością).
Oficjalne dopuszczenie lekuNF1
UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono nowy potrójny modulator CFTR w mukowiscydozie przyjmowany raz na dobę
Komisja Europejska zatwierdziła połączenie wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor w leczeniu mukowiscydozy.
Oficjalne dopuszczenie lekuMukowiscydoza
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Pierwsze zatwierdzenie w alkaptonurii w Stanach Zjednoczonych: nityzynon zmniejsza ilość kwasu homogentyzynowego w moczu
FDA zatwierdziła nityzynon do zmniejszania ilości kwasu homogentyzynowego w moczu u dorosłych pacjentów z alkaptonurią.
Oficjalne dopuszczenie lekuAlkaptonuria
UENowe terapie i dopuszczenia
Komisja Europejska udzieliła warunkowego zatwierdzenia doustnego giwinostatu w DMD
Komisja Europejska udzieliła warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu giwinostatu dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).
Oficjalne dopuszczenie lekuDMD
JaponiaNowe terapie i dopuszczenia
Japonia warunkowo zatwierdziła delandistrogen moksparwowek, terapię genową w DMD
Japońskie Ministerstwo Zdrowia warunkowo i na czas określony zatwierdziło delandistrogen moksparwowek dla dzieci z DMD (dystrofią mięśniową Duchenne'a).
Oficjalne dopuszczenie lekuDMD
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Prademagen zamikeracel zatwierdzony przez FDA do leczenia ran w „chorobie motyla” (RDEB)
FDA zatwierdziła prademagen zamikeracel do leczenia ran u pacjentów z dystroficzną recesywną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka.
Oficjalne dopuszczenie lekuEB
UENowe terapie i dopuszczenia
W UE pozytywna opinia dla podskórnego efgartygimodu w CIDP
Komitet naukowy Europejskiej Agencji Leków, CHMP, wydał pozytywną opinię 25 kwietnia 2025 roku.
Oficjalne dopuszczenie lekuCIDP
UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono żel z terapią genową nakładany na rany w dystroficznej postaci „choroby motyla”
Komisja Europejska zatwierdziła beremagen geperpawek do leczenia ran w dystroficznej postaci pęcherzowego oddzielania się naskórka („choroby motyla”).
Oficjalne dopuszczenie lekuEB
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Fitusiran zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych w hemofilii A i B
FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) zatwierdziła fitusiran do zapobiegania krwawieniom u pacjentów z hemofilią A lub B.
Oficjalne dopuszczenie lekuHemofilia
Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono diazoksyd choliny na nadmierny apetyt w zespole Pradera-Williego
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 26 marca 2025 roku tabletki z diazoksydem choliny na nadmierny apetyt w zespole Pradera-Williego.
Oficjalne dopuszczenie lekuPrader-Willi