Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
45 actualités · page 2/3
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé le rilzabrutinib le 22 décembre 2025.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé l'étuvétidigène autotemcel dans le syndrome de Wiskott-Aldrich.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé le nipocalimab dans la myasthénie généralisée le 28 novembre 2025.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé une nouvelle forme d'onasemnogène abéparvovec, administrée en une seule fois dans le canal rachidien (voie intrathécale), pour les enfants, adolescents et adultes de 2 ans et plus atteints de SMA (amyotrophie spinale) avec une mutation confirmée du gène SMN1.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le plozasiran chez l'adulte atteint de SCF (syndrome de chylomicronémie familiale), en complément du régime alimentaire.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé l'association de doxécitine et de doxribtimine chez les enfants et les adultes atteints d'un déficit en TK2 dont les symptômes ont commencé à 12 ans ou avant.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé l'obinutuzumab chez l'adulte atteint de néphrite lupique active, en complément du traitement standard.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé le 17 septembre 2025 le sébétralstat, utilisé contre les crises d'angio-œdème héréditaire.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA, qui avait déjà autorisé le concizumab chez les patients avec inhibiteur, l'a aussi autorisé pour prévenir les saignements chez les patients de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteur.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé la sépiaptérine pour le traitement de la phénylcétonurie.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a accordé une autorisation conditionnelle au mirdamétinib pour les neurofibromes plexiformes liés à la NF1.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé l'association vanzacaftor/tézacaftor/deutivacaftor pour la mucoviscidose.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé la nitisinone pour réduire l'acide homogentisique dans les urines chez les adultes atteints d'alcaptonurie.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle au givinostat chez les patients atteints de DMD (myopathie de Duchenne).
JaponNouveaux traitements et autorisations
Le ministère japonais de la Santé a autorisé le délandistrogène moxéparvovec pour les enfants atteints de DMD (myopathie de Duchenne), de façon conditionnelle et pour une durée limitée.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le prademagène zamikeracel pour les plaies des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive.
UENouveaux traitements et autorisations
Le 25 avril 2025, le CHMP, comité scientifique de l'Agence européenne des médicaments, a rendu un avis favorable.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a autorisé le bérémagène géperpavec pour les plaies de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (maladie des « enfants papillons »).
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
La FDA a autorisé le fitusiran pour prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A ou B.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament a autorisé le 26 mars 2025 les comprimés de diazoxide choline contre l'envie excessive de manger (hyperphagie) dans le syndrome de Prader-Willi.